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L’onéreux médicament Zolgensma - donné à la petite Pia - sera remboursé

Le traitement très onéreux Zolgensma, dont le remboursement est réclamé depuis deux ans à travers le combat médiatique des parents de la petite Pia - un bébé flamand atteint d'amyotrophie spinale - sera remboursé en Belgique dès le 1er décembre. C’est ce qu’a annoncé ce vendredi le ministre de la Santé Frank Vandenbroucke.

L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire rare, autosomique récessive (liée à un défaut au niveau du gène SMN1) et invalidante qui se caractérise par une dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière. Elle se traduit par une atrophie des muscles squelettiques et une faiblesse musculaire qui touche généralement les membres. Selon les estimations, onze enfants sont concernés chaque année.

Il y a deux ans, toute la Belgique faisait subitement la connaissance de la petite Pia, un bébé atteinte d’amyotrophie spinale. Ses parents voulaient lui donner le médicament Zolgensma, dans l’espoir qu’elle puisse un jour mener une vie en chaise roulante. Mais ce médicament fabriqué par la firme pharmaceutique suisse Novartis coûte 1,9 million d’euros et n’était à l’époque pas remboursé par l’Institut national d’assurance maladie et invalidité.

Les parents et amis de Pia avaient alors organisé un financement participatif via sms pour tenter de rassembler les fonds nécessaires. L’appel à solidarité avait été couronné d’un franc succès puisque Pia pouvait recevoir à l'âge de 10 mois le médicament en une injection unique, à l'hôpîtal universitaire d'Anvers.

Un an plus tard, la maman de Pia (photo) faisait savoir que sa fille avait déjà effectué de nombreux progrès. Elle disait aussi espérer que le médicament soit un jour remboursé aux patients, et plaidait en faveur d’un dépistage de la maladie SMA via le test néonatal. Il semblerait donc que l’appel lancé par les parents de Pia ait été entendu.

"Collaboration européenne historique"

La Belgique, les Pays-Bas, l’Autriche et l’Irlande ont décidé ensemble de rembourser l’onéreux médicament de Novartis (photo). Cette collaboration permettra de réduire les coûts pour la caisse de maladie belge. L’Institut national d'assurance maladie-invalidité (Inami) parle d’une “collaboration européenne historique".

Le remboursement, dès le 1er décembre, s’adressera aux patients de moins de 2 ans ou pesant moins de 13,5 kg qui n’ont pas besoin d’un soutien respiratoire permanent invasif. Pendant la première année, 13 enfants recevraient le médicament.

Screening néonatal : 7 maladies orphelines en plus

Le ministre de la Santé flamand Wouter Beke annonçait aussi ce vendredi que le screening néonatal effectué en Flandre - sous forme d’une piqûre au talon des nouveau-nés - sera étendu à sept maladies orphelines, dans le courant de l’année 2022-2023. Comme c’est le cas déjà en Wallonie.

Lorsque la SMA est découverte de façon très précoce, le traitement peut débuter tôt, afin d’éviter des dégâts physiques irréparables par la suite.

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