Farmabedrijf moet medicijn Vimizim blijven leveren aan vijfjarig meisje dat aan zeldzame ziekte lijdt 

De rechter in Brussel heeft beslist dat farmabedrijf BioMarin het medicijn Vimizim gratis moet blijven leveren aan een vijfjarig meisje. Het kind lijdt aan de zeldzame ziekte Morquio A. De prijs van het medicijn zou stijgen naar 26.000 euro per maand, maar nu heeft de rechter geoordeeld dat de ouders het gratis moeten blijven krijgen. De moeder van het meisje reageert opgelucht en hoopt dat er nu een opening is zodat het geneesmiddel in de toekomst wordt terugbetaald. 

Het bedrijf stelde het geneesmiddel sinds maart 2018 gratis ter beschikking, maar besliste daar in februari mee te stoppen. Volgens hun advocaten kon BioMarin niet verplicht worden het middel verder gratis te leveren. Het medicijn zou namelijk beschikbaar zijn op de Belgische markt. Daar heeft de rechter nu anders over geoordeeld, want de prijs was in de praktijk niet betaalbaar. De rechtbank legt het bedrijf ook een dwangsom van 10.000 euro per week op, als het zijn afspraken niet nakomt.

Zeldzame ziekte

Het syndroom van Morquio A veroorzaakt afwijkingen van het skelet, waardoor patiënten een kleine lichaamslengte behouden met als gevolg dat de wervelkolom kan verkrommen. De kans op long- en hartproblemen is daardoor ook groter en de levensverwachting van de patiënten is uitermate beperkt.

Enkele jaren geleden ontwikkelde BioMarin het middel Vimizim, dat de ziekte niet geneest maar de verdere ontwikkeling ervan wel sterk afremt. Het middel heeft in België intussen wel een vergunning verkregen, en er is een maximumprijs voor vastgelegd, maar de onderhandelingen tussen het bedrijf en de FOD Volksgezondheid zijn al driemaal mislukt.

Tot nu gratis

Vanaf 2014 had BioMarin het geneesmiddel gratis ter beschikking gesteld van een aantal patiënten, in het kader van een zogenaamd "medisch noodprogramma", maar dat programma werd in juni 2016 stopgezet. Toch besloot BioMarin in maart 2018 om Vimizim gratis te blijven leveren aan het meisje. Toen de derde onderhandelingspoging over een terugbetaling ook mislukte, besliste BioMarin om de gratis leveringen te stoppen.

De ouders van het meisje trokken daarop naar de kortgedingrechter en die heeft hen nu gelijk gegeven. Volgens de rechter kan BioMarin niet zomaar ophouden met het leveren van het medicijn, zeker niet omdat het meisje zich in een noodtoestand bevindt en geen enkel alternatief heeft. Pas als het medicijn betaalbaar wordt, mag het bedrijf stoppen met de gratis leveringen. Tegen de beslissing is wel nog hoger beroep mogelijk.

"Opgelucht"

"Ik ben nog nooit zo opgelucht geweest", reageert moeder Debbie Tegenbos in "De wereld vandaag" op Radio 1. "Sinds maart vorig jaar krijgt mijn dochter de behandeling. Wij hebben heel hard gelobbyd, zowel bij de regering als bij het farmabedrijf zelf."

"Wij vinden nog altijd dat de overheid hier haar verantwoordelijkheid moet nemen", zegt ze. Volgens haar moeten alle 8 Belgische patiënten toegang tot het geneesmiddel krijgen en moet het worden terugbetaald. "Ik hoop dat dit vonnis een nieuwe opening is."

Beluister hieronder het gesprek met Debbie Tegenbos in "De wereld vandaag":