De winnaar kreeg vanmiddag zijn prijs uit handen van prinses Astrid.
Foto Emmanuel Crooij

Neuroloog Pierre Vanderhaeghen krijgt Prijs Generet voor hersenonderzoek: "Briljant, hij behoort tot de top 1-procent"

Professor Pierre Vanderhaeghen (KU Leuven/ULB) heeft de Prijs Generet voor zeldzame ziekten ontvangen voor zijn onderzoek naar de ontwikkeling van onze hersenen, en waar het soms fout loopt. Aan de prestigieuze prijs, die hij vanmiddag uit handen van prinses Astrid mocht ontvangen, is een bedrag van 1 miljoen euro gekoppeld. 

De ontwikkeling van onze hersenen is nog altijd één van de meest complexe vraagstukken in de wetenschap vandaag. Orly Erpeleg, de voorzitter van een internationale jury van experts, was dan ook heel lovend voor Pierre Vanderhaeghen: "We hebben het hier over een van de meest briljante kandidaten die ik heb gezien, en ik heb er veel gezien. Hij behoort absoluut tot de top 1-procent."

Vanderhaeghen (53) staat aan het hoofd van het Laboratorium voor Stamcel- en Ontwikkelingsneurobiologie - VIB-KU Leuven Centrum voor Hersenonderzoek en werkt behalve aan de KU Leuven ook aan de Franstalige Brussels universiteit ULB, waar hij jarenlang voltijds professor was. 

Hoe beter we de ontwikkeling van onze hersenen begrijpen, hoe beter we zeldzame ziektes kunnen begrijpen

Met de prijs - het Fonds Generet wordt beheerd door de Boudewijnstichting - krijgt hij erkenning voor het belang van zijn fundamenteel onderzoek. Hij slaagde er immers in een nieuwe techniek te ontwikkelen bij hersenonderzoek, meer specifiek naar zeldzame ziektes die het gevolg zijn van dingen die fout gaan bij de ontwikkeling van de hersenen. 

Die ziektes zijn vaak het gevolg van genetische mutaties die leiden tot fouten in de hersenontwikkeling, wat zich uit in (ernstige) beperkingen, zoals epilepsie, autismesymptomen en dergelijke.

Eerst begrijpen, dan behandelen

Pierre Vanderhaeghen geeft in een filmpje meer uitleg: "Ziektes die te maken hebben met de ontwikkeling van onze hersenen zijn zeer slecht gekende ziektes, en zoals men in het Engels zegt:  "You can only fix what you understand" (je kan een ziekte enkel genezen als je ze begrijpt, red.). Het eerste wat we willen doen, is dus begrijpen wat er gebeurt in de zenuwcellen van patiënten. Daarna zouden we op langere termijn passende behandelingen kunnen ontwikkelen."

You can only fix what you understand

Hoe werkt het?

Het voorbije decennium hebben Vanderhaeghen en zijn team een nieuwe technologie ontwikkeld die bestaat uit het genereren van stamcellen die dezelfde genetische mutaties vertonen als bij patiënten. "We transformeren ze daarna naar zenuwcellen, en die worden dan uiteindelijk in een muis getransplanteerd. Op die manier kunnen we de ontwikkeling van de ziekte in menselijke zenuwcellen bijna in real time opvolgen." 

"We zagen dat die menselijke hersencellen hun eigen, trage ontwikkelingstempo behouden. Bovendien gaan ze functioneel integreren met de muizenhersenen. Dus ze werken mee, zonder muizencellen te worden. (...)  "We vermoeden dat bij een heel aantal ervan de fout net zit in de snelheid van ontwikkelen: ze ontwikkelen te traag of te snel", legt professor Vanderhaeghen uit. 

We vermoeden dat de fout vaak zit bij de snelheid van ontwikkelen: te traag, of net te snel

Onderzoek loopt al, maar er is nog tijd nodig

Er loopt al onderzoek naar de zeldzame aandoeningen zoals MECP2-duplicatie en het RETT-syndroom, die tot zware ontwikkelingsstoornissen leiden, zowel verstandelijk als motorisch. "Ons dierenmodel levert het onderzoek nieuwe mogelijkheden aan voor research op cellulair en moleculair niveau, wat je met een scanner niet kan." 

“Daarbij is het uitwisselen van ideeën met klinische genetici erg belangrijk voor ons”, benadrukt Vanderhaeghen. “Zij merken bijvoorbeeld dat er bij twee patiënten met totaal andere genetische mutaties toch veel gelijkenissen zijn in de ontwikkelingsstoornissen waarmee ze kampen. Dat triggert ons om te onderzoeken of er wellicht zeer gelijkaardige mechanismen meespelen, dat er bijvoorbeeld bij allebei ergens een te snelle ontwikkeling van zenuwcellen gebeurt.”

We hebben nu nieuwe mogelijkheden voor onderzoek op cellulair en moleculair niveau

Wetenschap kost tijd

Op welke termijn dit kan leiden tot nieuwe behandelingen, is niet te voorspellen. “Wetenschap kost tijd. Het is een groot geluk voor ons dat er middelen zijn zoals van het Fonds Generet die ons die tijd gunnen, en de vrijheid om dingen te proberen. We zullen in de komende twee tot vier jaar zeker heel wat gaan ontdekken over wat er gebeurt in de ontwikkelende hersencellen. Die eerste stap is essentieel om later het verschil te maken voor mensen met een zeldzame ziekten.”

De eerste Prijs Generet werd eind 2018 uitgereikt aan prof. Mikka Vikkula (Institut de Duve - UC Louvain) voor zijn onderzoek naar de genetische oorzaak van vasculaire anomalieën (afwijkingen aan de bloedvaten). Begin 2020 was neuroloog dr. Steven Laureys (Coma Science Group - Universiteit en UZ Luik) de tweede laureaat voor zijn onderzoek rond bepaalde vormen van gewijzigde bewustzijnstoestand.

Bekijk hier een filmpje van de Koning Boudewijnstichting waarin o.a. de jury en de professor zelf aan het woord komen: "We hebben een nieuwe technologie voor hersenonderzoek ontwikkeld"

Meest gelezen