Mucomedicijnen voor baby Remi zijn onbetaalbaar, mama getuigt: "Zijn leven zou zoveel beter kunnen zijn"

België is een van de weinige landen in Europa waar  levensnoodzakelijke medicijnen voor de erfelijke ziekte mucoviscidose niet worden terugbetaald. In “Terzake” getuigen enkele ouders van kinderen die de medicijnen erg nodig hebben. “We zijn naar Nederland verhuisd omdat mijn zoon daar wél een behandeling kon krijgen”, vertelt een van hen. De medicijnen kunnen het leven van een zieke drastisch verbeteren, maar zijn momenteel onbetaalbaar voor patiënten in ons land.

Voor baby Remi is aerosollen een dagelijks ritueel om de taaie slijmpjes in zijn longen losser te maken. En zo te vermijden dat hij infecties krijgt. Remi is vijf maanden oud. Vlak na zijn geboorte stelden dokters vast dat de jongen mucoviscidose had, een aangeboren ziekte. “We zijn letterlijk van onze roze wolk gedonderd”, vertelt Heidi Wille, de mama van Remi. “De arts vertelde ons meteen: het is muco, jullie gaan een lange weg tegemoet.”

Mucoviscidose is een stoornis met grote gevolgen voor de luchtwegen en de spijsvertering. Bij Remi kan een banale luchtweginfectie snel ontaarden in een ernstige longontsteking. Verschillende ziekenhuisopnames per jaar zijn geen uitzondering voor mucopatiënten. Tot op vandaag is genezen niet mogelijk. Maar sinds enkele jaren is er nieuwe hoop.

“Het is positief dat de wetenschap rond mucoviscidose er sterk op vooruit is gegaan”, zegt mama Heidi. “In 2016 is het medicijn Orkambi op de markt gekomen en goedgekeurd door Europa. Dat kan de ziekte stabiliseren, afremmen en zelfs heel wat symptomen kunnen zo goed als helemaal verdwijnen. Het enige nadeel is dat in België het medicijn nog niet voor terugbetaling is goedgekeurd. Dat is enorm frustrerend voor ons en voor alle ouders die hun kind willen helpen.”

Bekijk hier de reportage in "Terzake" met onder meer de getuigenis van de mama van baby Remi en lees voort onder de video:

Videospeler inladen...

Verhuisd naar Nederland

Het medicijn dat Remi nodig heeft, Orkambi, wordt geproduceerd door het Amerikaanse bedrijf Vertex, dat ook andere mucomedicatie heeft ontwikkeld. Anders dan de oude medicatie die de symptomen bestrijdt, werkt Orkambi bij bepaalde types van mucoviscidose in op het genetische defect, op de oorzaak dus. “We hebben nog geen gegevens over de levensverwachting”, zegt professor Marijke Proesmans, kinderlongarts in het UZ Leuven. “Maar Orkambi maakt van een ernstige vorm van mucoviscidose een veel mildere vorm. De therapie wordt minder zwaar.”

Met het medicijn maak je van een ernstige vorm van mucoviscidose een veel mildere vorm.
Marijke Proesmans, kinderlongarts in het UZ Leuven

In buurlanden zoals Duitsland, Frankrijk en Nederland zijn de medicijnen wél verkrijgbaar. “Het is een schande dat we omsingeld zijn door landen waar het medicijn wél terugbetaald wordt”, zegt professor Proesmans. “Het is een toenemend probleem dat heel goede medicijnen op de markt komen met een extreem hoog prijskaartje. De procedure om medicijnen goedgekeurd te krijgen, is heel frustrerend. Er is geen enkele transparantie in het systeem. Sommige gezinnen overwegen zelfs om naar het buitenland te verhuizen zodat ze hun ziek kind kunnen laten behandelen.”

David Klein zette die stap. Hij heeft een zoon van vier met muco en samen met zijn vrouw nam hij anderhalf jaar geleden een drastische beslissing. “We zijn naar Nederland verhuisd omdat onze zoon Lewis daar wél een behandeling kon krijgen. Sinds september 2019 kunnen we Lewis het middel Orkambi geven. Dat dit in België niet mogelijk is, vind ik niet te begrijpen.”

Vlammende brief aan de minister

Papa David schreef onlangs een vlammende brief aan minister van Volksgezondheid Frank Vandenbroucke (SP.A). “Toen ik u in de Kamer een antwoord hoorde formuleren op de vragen van uw collega’s over de terugbetaling van onder andere het medicijn Orkambi, kon ik niet anders dan teleurgesteld zijn over uw repliek. Een standaard, droge, inhoudsloze aflezing van een brief die ik intussen al drie jaar te horen krijg. Ongelofelijk. Vooral de passage dat de "maatschappelijke kosten van deze medicijnen niet in verhouding staan tot de therapeutische waarde" doet mijn bloed koken. (…) Kent u nu de beste grap, minister Vandenbroucke? Dat middel werkt gewoon. En niet gewoon goed, maar ongelofelijk goed. WONDERBAARLIJK goed. Hilarisch gewoon!”

Ik vermoed dat de prijs rond 70.000 euro per jaar/per patiënt zal liggen. Maar iedereen houdt de lippen stijf op elkaar.
Stefan Joris, directeur van de Mucovereniging

Vader David vertelt: “Sinds Lewis het medicijn krijgt, is hij niet meer opgenomen in het ziekenhuis. Tijdens zijn eerste twee levensjaren heeft hij vier keer in het ziekenhuis gelegen, telkens ongeveer anderhalve week. Nu is ook zijn eetlust verhoogd, heeft hij weinig tot geen slijmen meer en is er een drastische vermindering van het aantal infecties. Met andere woorden: hij heeft een veel gemakkelijker leven. Hij is een normale kleuter geworden die ook gewoon kind kan zijn.”

Baby Pia

Het verhaal van Remi en Lewis doet denken aan dat van baby Pia. Anderhalf jaar geleden was een crowdfundingactie voor het meisje van negen maanden een enorm succes. Pia heeft de zeldzame spierziekte SMA1 en de gentherapie bleek ontzettend duur: liefst 1,9 miljoen euro. Dankzij die peperdure behandeling kan Pia nu haar armen en handjes een beetje bewegen.

Hoeveel het geneesmiddel Orkambi kost, dat Remi, Lewis en vele andere mucopatiënten broodnodig hebben, is niet geweten. “Ik vermoed dat de prijs zal liggen rond 70.000 euro per jaar/per patiënt”, zegt Stefan Joris , directeur van de Mucovereniging. “Maar het farmaceutisch bedrijf Vertex, het Rijksinstituut voor Ziekte- en Invaliditeitsverzekering (RIZIV) en de overheid houden de lippen stijf op elkaar. Hospitalisatie van patiënten kost ook veel geld en dus zou terugbetaling van die medicijnen op lange termijn veel beter zijn.”

Er zijn 1.320 mucopatiënten in België. “Dat aantal groeit ieder jaar omdat de levensverwachting stijgt”, zegt Joris. “Volgens sommigen binnen de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen is de prijs te hoog ten opzichte van de toegevoegde waarde van het medicijn. En ze beweren dat er alternatieven zijn. Maar die zijn er helemaal niet."

Producent Vertex reageert

Het farmaceutisch bedrijf Vertex reageert met een schriftelijke mededeling. “Vertex streeft ernaar haar geneesmiddelen voor zo veel mogelijk patiënten toegankelijk te maken. Onze geneesmiddelen voor de behandeling van mucoviscidose worden ondertussen in meer dan 25 landen wereldwijd terugbetaald. (…) We  blijven op een constructieve en flexibele manier met de Belgische autoriteiten samenwerken om toegang tot deze geneesmiddelen mogelijk te maken.”

Bekijk in deze video wat gezondheidseconoom Philippe Van Wilder vertelt over de moeilijke relatie tussen farma en overheid. Lees eronder voort:

Videospeler inladen...

Dat de overheid en de farmaceutische sector elkaar hier maar niet kunnen vinden, heeft volgens gezondheidseconoom Philippe Van Wilder van de ULB te maken met het principe van de gezondheidseconomie. “De vraag die dan gesteld wordt, is of de meerkost in verhouding is met de therapeutische meerwaarde. Daar kan je over discussiëren.” De patstelling tussen overheid en farma kan volgens Van Wilder vermeden worden als de overheid vroeger in het verhaal stapt. “Zoals nu gebeurt met de coronavaccins. Voor zo’n belangrijke medicatie heb je als patiënt de privésector nodig voor de ontwikkeling. En de overheid voor de slimme inzet van fondsen. Maar bij de huidige geheime onderhandelingen over de terugbetaling van mucomedicijnen is er geen transparantie en is de patiënt de dupe.”

Niemand ter wereld kiest voor muco, mijnheer de minister. Hoe oneerlijk is het dan, dat je wél iets kan doen, maar dat de overheid zegt dat het dat niet waard is?
David Klein, papa van Lewis

Winst voor de maatschappij

David, de papa van Lewis, schrijft in zijn brief aan minister Vandenbroucke: “Wist u dat muco de meest voorkomende levensbedreigende genetische aandoening is? Niemand ter wereld kiest voor muco, mijnheer de minister. Hoe oneerlijk is het dan om te zien dat je eigenlijk wél iets kan doen, maar dat de overheid zegt dat het dat niet waard is? Dát is pas een slag in het gezicht.”

Ook de ouders van baby Remi hopen nog altijd op een terugbetaling in België. Want het medicijn zou een winst kunnen betekenen voor de maatschappij. “Kinesitherapie moet dan niet meer dagelijks, maar slechts twee keer per week”, zegt Heidi, de mama van baby Remi. “Er is minder antibiotica nodig en minder ziekenhuisopnames. Die kosten zouden drastisch dalen. En bovendien: mucokinderen kunnen dan later misschien wel meedraaien op de arbeidsmarkt.”

Meest gelezen