Archieffoto van baby Pia uit 2019.

Peperdure medicijn Zolgensma - dat bekend raakte door baby Pia - wordt voortaan terugbetaald

Het dure medicijn Zolgensma om de zeldzame spierziekte SMA te behandelen zal voortaan dan toch worden terugbetaald in België. Het geneesmiddel raakte twee jaar geleden bekend door baby Pia. Tegelijk zal bij neonatale screening in Vlaanderen - ook bekend als het hielprikje bij pasgeborenen - in de toekomst ook gespeurd worden naar SMA. De lijst wordt uitgebreid met zeven zeldzame ziektes. 

Twee jaar geleden leert iedereen plots baby Pia kennen. Het meisje heeft de zeldzame spierziekte SMA. Haar ouders willen haar laten behandelen, maar het medicijn blijkt peperduur. 

Ze zetten een grote sms-actie op om via crowdfunding het nodige bedrag van 1,9 miljoen euro bijeen te krijgen. De solidariteitsactie wordt een gigantisch succes: het bedrag wordt snel gehaald. 

Het medicijn Zolgensma, dat geproduceerd wordt door het Zwitserse farmabedrijf Novartis, wordt niet terugbetaald in België waardoor de kosten hoog oplopen. 

Daar komt voortaan dus verandering in. België, Nederland, Oostenrijk en Ierland hebben hun krachten gebundeld om het medicijn terug te kunnen betalen. Door die internationale samenwerking daalt de kost voor de Belgische zorgkas. Het RIZIV spreekt in een persbericht over een "historische Europese samenwerking". 

De terugbetaling - vanaf 1 december - geldt voor patiënten onder 2 jaar of lichter dan 13,5 kilogram die geen nood hebben aan permanente invasieve ademhalingsondersteuning, preciseert het RIZIV nog. Tijdens het eerste jaar zouden 13 kinderen het geneesmiddel vergoed krijgen. 

Federaal minister van Volksgezondheid Frank Vandenbroucke (Vooruit): "We hebben heel hard onderhandeld met het bedrijf Novartis, en hebben samen met de Nederlanders en de Ieren een beetje front gevormd. We hebben nu een goed akkoord dat toelaat het geneesmiddel volledig terug te betalen. De inzamelactie voor baby Pia was prachtig, maar voor dat levensreddend geneesmiddel voor jonge kinderen heb je de solidariteit van de ziekteverzekering nodig."  

We hebben heel hard onderhandeld met Novartis en front gevormd met de Nederlanders en de Ieren

Minister Frank Vandenbroucke

De kosten voor ons ziektesysteem zouden meevallen, vertelt minister Vandenbroucke in "Het Journaal":

Videospeler inladen...

Wat is SMA?

SMA (spinale musculaire atrofie) is een zeldzame genetische ziekte. Door een defect in het DNA van bepaalde motorische zenuwcellen in het ruggenmerg, werken de spieren minder goed en treedt er langzaamaan spierverlamming op. 

Een baby bij wie de ziekte wordt vastgesteld, zou zonder behandeling een levensverwachting hebben van twee jaar. Het medicijn werkt als een soort gentherapie. De behandeling sloeg aan bij baby Pia, maar de werking ervan op lange termijn is nog niet helemaal duidelijk. Elk jaar worden in België een tiental baby's getroffen door de aandoening.

Bekijk hier de Pano-reportage uit 2019 met het verhaal over baby Pia, en de eerste behandeling:

Videospeler inladen...

SMA wordt deel van neonatale screening

Er was nog meer goed nieuws vandaag. Het kabinet van Vlaams minister van Welzijn Wouter Beke (CD&V) heeft bevestigd dat er in de loop van 2022-2023 bij een hielprikje gescreend zal worden op zeven extra ziektes, waaronder SMA. Dat laatste was nu overigens al het geval in Wallonië, iets wat de moeder van baby Pia twee jaar geleden al aankaartte. 

De screening op SMA zal vermoedelijk rond juni/juli volgend jaar kunnen starten, laat het kabinet-Beke weten. Als SMA heel snel wordt ontdekt, kan er ook snel een behandeling volgen om onherstelbare schade te vermijden. 

De Vlaamse lijst wordt dus uitgebreid met zeven aandoeningen na "een gestructureerd evaluatieproces door experts". 

Het gaat om:

  • Tyrosinemie type 1
  • Carnitine Palmitoyltransferase (CPT1-deficiëntie)
  • Tyrosinemie type 2
  • Spinale spieratrofie (SMA)
  • Severe Combined Immune Deficiency (SCID)
  • Holocarboxylase syntethase-deficiëntie
  • Homocystinurie

Moeder Ellen "ongelooflijk blij"

Vorig jaar, één jaar na de behandeling, liet mama Ellen weten dat haar dochter Pia veel vooruitgang heeft geboekt. 

Haar oproep voor terugbetaling is twee jaar later verhoord: "Ik ben ongelooflijk blij dat het gelukt is. Andere ouders in dezelfde situatie als wij zullen zich tenminste al geen zorgen meer moeten maken over het geneesmiddel." 

"Zij weten dat hun kind op jonge leeftijd de best mogelijke medicatie kan krijgen die er op dit moment bestaat. Hun kindje zal zich dus kunnen ontwikkelen zoals andere kinderen. Ik ben trots dat we daar de voorbije twee jaar mee voor geijverd hebben en het onder de aandacht zijn blijven brengen", vertelt Ellen aan onze collega's van Radio 2 Antwerpen. 

Bekijk hier een reportage uit Het Journaal van 11 oktober 2019, toen baby Pia het dure medicijn had gekregen:

Videospeler inladen...

Meest gelezen